Компания MeiraGTx Holdings Plc (MGTX) объявила в среду, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус для редких педиатрических заболеваний ее программе AAV8-RK-RetGC. Эта инициатива нацелена на лечение пациентов с диагнозом амавроз Лебера, заболеванием, которое вызывает значительные нарушения зрения у детей.
Компания, специализирующаяся на генетических лекарствах на клинической стадии, объяснила, что это состояние связано с мутациями в гене GUCY2D. Эти мутации ведут к потере функции фоторецепторов, что приводит к ранней слепоте.
Присвоение этого статуса FDA является значительным регуляторным достижением для MeiraGTx Holdings, подчеркивая потенциал их технологии в лечении тяжелых нарушений зрения у детей.
