Společnost Vertex Pharmaceuticals Inc. v pondělí oznámila zahájení 3. fáze globálního klinického hodnocení inaxaplinu (VX-147), čímž postoupila z 2. fáze. Lék je testován na účinnost při léčbě onemocnění ledvin způsobeného APOL1 (AMKD) v jednorázové denní perorální dávce 45 mg. Tato dávka bude hodnocena spolu s placebem, přičemž obě dávky budou podávány navíc ke standardní péči.
Hlavním cílem klinického hodnocení je zjistit účinek inaxaplinu na funkci ledvin a proteinurii u jedinců, kteří trpí proteinurickým onemocněním ledvin, které je zprostředkováno dvěma variantami genu APOL1, což je stav známý jako AMKD.
Rozsah studie se rozšířil o dospívající pacienty ve věku 10 až 17 let, kteří trpí stejným onemocněním.
Inaxaplin vykazoval slibné výsledky v předchozích údajích z fáze 2a prokazující koncepci. Bylo zaznamenáno významné a klinicky významné průměrné snížení poměru bílkovin ke kreatininu v moči (UPCR) o 47,6 % za 13 týdnů. To ukazuje předběžné důkazy, že perorální inhibitor APOL1 s malou molekulou, jako je inaxaplin, by mohl být nápomocný při snižování proteinurie u pacientů s AMKD.
Fáze 3 studie se řídila doporučeními nezávislého výboru pro monitorování údajů (IDMC), který navrhl použití jedné 45mg denní dávky inaxaplinu. Výbor rovněž schválil zařazení dospívajících pacientů s AMKD ve věku 10 až 17 let do studie.
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) navíc udělil inaxaplinu označení vzácné pediatrické onemocnění (RPD) a označení průlomové léčby (BTD) pro fokální segmentální glomerulosklerózu (FSGS) zprostředkovanou APOL1.
Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) rovněž udělila inaxaplinu označení prioritního léčivého přípravku (PRIME) a léčivého přípravku pro vzácná onemocnění pro léčbu AMKD.
