Ionis Pharmaceuticals, Inc. mengumumkan pada hari Rabu bahwa penelitian Fase 2, yang mengevaluasi obat ION224 untuk efektivitasnya dalam mengobati steatohepatitis terkait disfungsi metabolik (MASH), berhasil mencapai tujuan utamanya.
Tujuan utama penelitian ini adalah untuk menentukan persentase pasien yang menunjukkan perbaikan histologis MASH. Perbaikan ini didefinisikan sebagai pencapaian pengurangan minimal 2 poin dalam Skor Aktivitas Penyakit Hati Berlemak Nonalkoholik (NAS), bersama dengan setidaknya peningkatan 1 poin dalam pembengkakan hepatoseluler atau peradangan lobular, tanpa adanya perburukan fibrosis pada akhir periode pengobatan.
Menurut penelitian tersebut, 44 persen pasien yang diobati dengan ION224 menunjukkan penurunan relatif 50 persen atau lebih tinggi pada steatosis hati, dibandingkan dengan hanya 3 persen untuk plasebo. Selain itu, 32 persen pasien yang diobati dengan obat tersebut mengalami peningkatan setidaknya 1 tahap fibrosis tanpa eksaserbasi steatohepatitis. Ini sangat kontras dengan 12,5 persen yang terlihat untuk plasebo.
ION224 diformulasikan untuk membatasi produksi diasilgliserol asiltransferase 2 (DGAT2) pada pasien yang didiagnosis dengan MASH. Dengan mengurangi produksi enzim DGAT2, produksi trigliserida berbahaya yang berlebihan, yang berkontribusi pada kelebihan lemak hati yang mengakibatkan potensi kerusakan hati dan peradangan, dapat dikurangi.
