Vertex Pharmaceuticals Inc. pada hari Senin mengumumkan dimulainya fase 3 dari uji klinis global mereka untuk inaxaplin (VX-147), yang merupakan kelanjutan dari fase 2. Obat ini sedang diuji efektivitasnya dalam mengobati penyakit ginjal yang dimediasi APOL1 (AMKD) dengan dosis oral harian tunggal 45mg. Dosis ini akan dievaluasi bersama dengan plasebo, keduanya diberikan sebagai tambahan dari perawatan standar.
Tujuan utama dari uji klinis ini adalah untuk menentukan efek inaxaplin terhadap fungsi ginjal dan proteinuria pada individu yang memiliki penyakit ginjal proteinurik yang dimediasi oleh dua varian gen APOL1, suatu kondisi yang dikenal sebagai AMKD.
Ruang lingkup uji coba telah diperluas untuk mencakup pasien remaja berusia antara 10 dan 17 tahun yang menderita kondisi yang sama.
Inaxaplin menunjukkan hasil yang menjanjikan pada data bukti konsep fase 2a sebelumnya. Dilaporkan adanya penurunan rata-rata yang signifikan dan bermakna secara klinis sebesar 47,6% selama 13 minggu dalam rasio protein urin terhadap kreatinin (UPCR). Hal ini menunjukkan bukti awal bahwa penghambat APOL1 molekul kecil oral, seperti inaxaplin, dapat berperan penting dalam mengurangi proteinuria pada pasien dengan AMKD.
Fase 3 dari penelitian ini dipandu oleh rekomendasi dari Komite Pemantau Data Independen (IDMC), yang menyarankan untuk menggunakan inaxaplin dengan dosis tunggal 45mg setiap hari. Komite tersebut juga mendukung keikutsertaan pasien AMKD remaja berusia 10 hingga 17 tahun dalam penelitian ini.
Selain itu, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menganugerahkan inaxaplin label Penunjukan Penyakit Anak Langka (RPD) dan Penunjukan Terapi Terobosan (BTD) untuk glomerulosklerosis segmental fokus yang dimediasi oleh APOL1 (FSGS).
European Medicines Agency (EMA) juga memberikan inaxaplin penunjukan Obat Prioritas (PRIME) dan Obat Yatim Piatu untuk pengobatan AMKD.
