A Vertex Pharmaceuticals Inc. anunciou na segunda-feira o início da fase 3 do seu ensaio clínico global para a inaxaplina (VX-147), avançando-a a partir da fase 2. O medicamento está a ser testado quanto à sua eficácia no tratamento da doença renal mediada por APOL1 (AMKD) numa dose oral única diária de 45 mg. Esta dosagem será avaliada juntamente com o placebo, sendo ambos administrados em complemento dos cuidados habituais.
O principal objetivo do ensaio clínico é determinar o efeito da inaxaplina na função renal e na proteinúria em indivíduos com doença renal proteinúrica mediada por duas variantes do gene APOL1, uma doença conhecida como AMKD.
O âmbito do ensaio foi alargado para incluir doentes adolescentes com idades compreendidas entre os 10 e os 17 anos que sofrem da mesma doença.
A inaxaplina mostrou resultados promissores em dados anteriores de prova de conceito da fase 2a. Registou uma redução média significativa e clinicamente relevante de 47,6% ao longo de 13 semanas no rácio proteína/creatinina na urina (UPCR). Este facto revela provas preliminares de que um inibidor oral da APOL1 de pequena molécula, como a inaxaplina, pode ser fundamental para reduzir a proteinúria em doentes com AMKD.
A fase de Fase 3 do estudo foi orientada pelas recomendações de um Comité Independente de Monitorização de Dados (IDMC), que sugeriu a utilização de uma dose única diária de 45 mg de inaxaplina. O comité também aprovou a inclusão de doentes adolescentes com AMKD, com idades compreendidas entre os 10 e os 17 anos, no estudo.
Além disso, a U.S. Food and Drug Administration (FDA) atribuiu à inaxaplina os rótulos de Rare Pediatric Disease Designation (RPD) e Breakthrough Therapy Designation (BTD) para a glomerulosclerose segmentar focal mediada por APOL1 (FSGS).
A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também concedeu à inaxaplina as designações de Medicamento Prioritário (PRIME) e de Medicamento Órfão para o tratamento da AMKD.
