В среду компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. объявила о том, что исследование 2-й фазы, в котором оценивается эффективность препарата ION224 в лечении метаболического дисфункционно-ассоциированного стеатогепатита (MASH), успешно достигло своей основной цели.
Основная цель исследования заключалась в определении процента пациентов, у которых наблюдалось гистологическое улучшение MASH. Это улучшение определялось как снижение активности неалкогольной жировой болезни печени (NAS) минимум на 2 балла, а также улучшение гепатоцеллюлярного вздутия или лобулярного воспаления минимум на 1 балл, без ухудшения фиброза к концу периода лечения.
По данным исследования, у 44 процентов пациентов, получавших ION224, наблюдалось относительное снижение стеатоза печени на 50 или более процентов по сравнению с 3 процентами пациентов, получавших плацебо. Кроме того, у 32 процентов пациентов, получавших препарат, наблюдалось улучшение фиброза как минимум на 1 стадию без обострения стеатогепатита. Это резко отличается от 12,5 %, наблюдавшихся при приеме плацебо.
Препарат ION224 предназначен для ограничения выработки диацилглицерол-ацилтрансферазы 2 (DGAT2) у пациентов с диагнозом MASH. Снижая выработку фермента DGAT2, можно остановить избыточное производство вредных триглицеридов, которые способствуют образованию избыточного жира в печени, что может привести к ее повреждению и воспалению.
