Биотехнологическая компания Cabaletta Bio Inc. объявила о том, что ее исследовательская терапия CABA-201, представляющая собой 4-1BB-содержащие полностью человеческие CD19-CAR Т-клетки, получила статус орфанного препарата (ODD) от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Это решение признает CABA-201 потенциальным средством для лечения системного склероза (СС) - заболевания, вызванного В-клетками, которым страдают менее 200 000 человек в США.
В настоящее время компания разрабатывает препарат в рамках более широкой программы, известной как RESET (REstoring SElf-Tolerance), которая включает в себя четыре испытания фазы 1/2, оценивающие CABA-201 при различных аутоиммунных заболеваниях. В их число входит испытание RESET-SSc фазы 1/2.
Статус орфанного препарата, присвоенный FDA, признает потенциал препарата в профилактике или лечении редких заболеваний. Это дает Cabaletta определенные преимущества: компания может получить частичную налоговую льготу на расходы на клинические испытания, освобождение от уплаты пользовательских сборов и семилетний период эксклюзивного маркетинга после одобрения FDA.
