Компания Capricor Therapeutics, биотехнологическая фирма, в четверг объявила о завершении подачи своей заявки на биологическую лицензию (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Данная заявка направлена на получение полного одобрения для deramiocel, экспериментальной клеточной терапии, предназначенной для лечения кардиомиопатии у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD).
Линда Марбан, генеральный директор Capricor, прокомментировала это достижение, заявив: "Подача заявки на биологическую лицензию является значительным шагом вперёд для Capricor и для тех, кто страдает от DMD. Данная заявка является результатом обширных усилий по предоставлению потенциально прорывной терапии пациентам, нуждающимся в лечении. Мы считаем, что заявка на deramiocel является надёжной благодаря его способности, продемонстрированной в нескольких клинических испытаниях, снижать сердечные проблемы, связанные с DMD. Мы стремимся сотрудничать с FDA на протяжении всего процесса обзора, чтобы упростить возможное одобрение."
Компания завершила полную поэтапную подачу BLA, как и было ранее указано, в конце декабря 2024 года. Это усилие подкреплено существующими данными Capricor о состоянии сердечной функции из её исследований фазы 2 HOPE-2 и HOPE-2 Open Label Extension (OLE), дополненными данными естественной истории из финансируемого FDA и опубликованного набора данных о последствиях кардиомиопатии при DMD и потенциальных биомаркерах прогрессирования заболевания.
Capricor также запросила приоритетный обзор от FDA. Если он будет предоставлен, это ускорит процесс рассмотрения с обычного 10-месячного периода до более короткого 6-месячного приоритетного обзора, начиная с даты принятия заявки FDA.
