Vertex Pharmaceuticals Inc. anunció el lunes el inicio de la parte de fase 3 de su ensayo clínico mundial de inaxaplina (VX-147), con lo que avanza desde la fase 2. Se está comprobando la eficacia del fármaco en el tratamiento de la enfermedad renal mediada por APOL1 (AMKD) a una dosis oral única diaria de 45 mg. Esta dosis se evaluará junto con la de placebo, administrándose ambas además del tratamiento estándar.
El objetivo principal del ensayo clínico es determinar el efecto de la inaxaplina sobre la función renal y la proteinuria en individuos que padecen una enfermedad renal proteinúrica mediada por dos variantes del gen APOL1, una afección conocida como AMKD.
El alcance del ensayo se ha ampliado para incluir a pacientes adolescentes de entre 10 y 17 años que padecen la misma afección.
Inaxaplin mostró resultados prometedores en datos previos de prueba de concepto de fase 2a. En ella se notificó una reducción media significativa y clínicamente significativa del 47,6% a lo largo de 13 semanas en la relación proteínas/creatinina en orina (UPCR). Esto revela pruebas preliminares de que un inhibidor oral de APOL1 de molécula pequeña, como inaxaplina, podría ser decisivo para reducir la proteinuria en pacientes con ERCA.
La fase 3 del estudio se guió por las recomendaciones de un Comité Independiente de Monitorización de Datos (IDMC), que sugirió utilizar una dosis única diaria de 45 mg de inaxaplina. El comité también respaldó la inclusión en el estudio de pacientes adolescentes con ERCA de entre 10 y 17 años.
Además, la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. ha concedido a la inaxaplina las etiquetas de Rare Pediatric Disease Designation (RPD) y Breakthrough Therapy Designation (BTD) para la glomeruloesclerosis focal y segmentaria mediada por APOL1 (GEFS).
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también concedió a inaxaplin las designaciones de Medicamento Prioritario (PRIME) y Medicamento Huérfano para el tratamiento de la ERMA.
